이엔셀㈜ “듀센근디스트로피 차세대 줄기세포 치료 후보물질 국내 임상 1상 승인”

이엔셀㈜은 식품의약품안전처로부터 듀센근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 후보물질 'EN001'에 대한 임상 1상을 승인 받았다고 13일 밝혔다. 임상시험 명칭은 듀센근디스트로피 환자를 대상으로 EN001 안전성 및 용량 결정을 위한 공개, 단계적 증량, 제 1상 임상시험이다. 듀센근디스트로피는 어린이·청소년 근육병 중 대표적이고 가장 흔한 중증 질환으로, 근육 세포막의 주요구성 요소인 디스트로핀 유전자의 변이에 의해 디스트로핀 단백의 결손이 발생하고 이로 인해 근육세포가 파괴되어 혈액 내 근육 효소(Creatine Kinase)의 활성치가 상승하고 연령이 증가함에 따라 급격히 근육이 손상되는 유전성 희귀 질환으로 알려졌다. 이엔셀에 따르면 EN001은 자사 원천기술인 ENCT(ENCell Technology)를 활용해 분리 배양한 초기 계대(Passage) 중간엽 줄기세포 치료 후보물질이다. 비임상 효력시험을 통해 듀센근디스트로피 동물 모델에 EN00
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